Ruxolitynib CAS 941678-49-5

Ruxolitinib jest stosowany w leczeniu mielofibrozy o średnim lub wysokim ryzyku, w tym mielofibrozy pierwotnej, mielofibrozy po nadkrwistości prawdziwej i mielofibrozy po nadpłytkowości samoistnej. Mielofibroza jest zagrażającym życiu problemem szpiku kostnego, który objawia się następującymi objawami: powiększenie śledziony (splenomegalia), silny świąd, gorączka, nocne poty, utrata masy ciała, ból kości lub nietypowe zmęczenie lub osłabienie. Jest również stosowany w leczeniu nadkrwistości prawdziwej u pacjentów, którzy byli wcześniej leczeni hydroksykarbamidem, który nie działał dobrze.
Ruxolitynib jest również stosowany w leczeniu ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (aGVHD) u pacjentów, którzy byli leczeni innymi lekami (np. sterydami), które nie działały dobrze. Jest również stosowany w leczeniu przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (cGVHD) u pacjentów, którzy byli leczeni 1 lub 2 wcześniejszymi metodami leczenia, które nie działały dobrze.

Ruxolitynib to rodzaj ukierunkowanego leku na raka zwanego blokerem wzrostu raka. Bloker wzrostu raka blokuje czynniki wzrostu Otwórz element słownika, które wyzwalają podział i wzrost komórek rakowych. Ruxolitynib działa poprzez blokowanie genu Otwórz element słownika, który jest ważny w tworzeniu komórek krwi Otwórz element słownika. Gen ten nazywa się Janus Associated Kinases 1 lub 2 (JAK 1 lub JAK2).
Przed rozpoczęciem leczenia należy wykonać badanie krwi w celu sprawdzenia, czy wystąpiła zmiana w genie JAK.

Ruxolitynib występuje w postaci tabletki do przyjmowania doustnego. Zazwyczaj przyjmuje się go z jedzeniem lub bez, dwa razy dziennie. Przyjmuj ruxolitynib mniej więcej o tej samej porze każdego dnia. Postępuj zgodnie ze wskazówkami na etykiecie recepty i poproś lekarza lub farmaceutę o wyjaśnienie każdej części, której nie rozumiesz. Przyjmuj ruxolitynib dokładnie według zaleceń. Nie przyjmuj go w większych lub mniejszych dawkach ani częściej niż zalecił lekarz.
Jeśli jesteś leczony na mielofibrozę lub PV, lekarz może rozpocząć leczenie małą dawką ruxolitynibu przez pierwsze cztery tygodnie leczenia i stopniowo zwiększać dawkę po tym czasie, nie częściej niż raz na 2 tygodnie. Jeśli jesteś leczony na ostrą GVHD, lekarz może rozpocząć leczenie małą dawką ruxolitynibu i zwiększyć dawkę po co najmniej 3 dniach terapii. Jeśli jesteś leczony na ostrą lub przewlekłą GVHD, lekarz może stopniowo zmniejszać dawkę ruxolitynibu po co najmniej 6 miesiącach terapii.
Jeśli nie możesz przyjmować pokarmów doustnie i masz sondę nosowo-żołądkową (NG), lekarz może zalecić przyjmowanie ruxolitynibu przez sondę nosowo-żołądkową (NG). Lekarz lub farmaceuta wyjaśni, jak przygotować ruxolitynib do podania przez sondę NG.
Lekarz zleci badania krwi przed i w trakcie leczenia, aby sprawdzić, jak ten lek na Ciebie wpływa. Lekarz może zwiększyć lub zmniejszyć dawkę ruxolitynibu w trakcie leczenia lub może zalecić Ci przerwanie przyjmowania ruxolitynibu na jakiś czas. Zależy to od tego, jak dobrze lek na Ciebie działa, wyników badań laboratoryjnych i czy występują u Ciebie skutki uboczne. Porozmawiaj z lekarzem o tym, jak się czujesz w trakcie leczenia. Kontynuuj przyjmowanie ruxolitynibu, nawet jeśli czujesz się dobrze. Nie przerywaj przyjmowania ruxolitynibu bez porozumienia z lekarzem. Jeśli lekarz zdecyduje o przerwaniu leczenia ruxolitynibem, może stopniowo zmniejszać dawkę.
Poproś farmaceutę lub lekarza o kopię informacji producenta dla pacjenta.

Ruxolitynib był również ogólnie bezpieczny i dobrze tolerowany oraz zapewniał znaczącą redukcję splenomegalii i objawów u pacjentów, którzy wznowili leczenie ruxolitynibem po przerwaniu leczenia. Zgodnie z mechanizmem działania ruxolitynibu, hematologiczne zdarzenia niepożądane były główną przyczyną przerw w leczeniu. U 207 pacjentów, którzy wznowili leczenie po przerwaniu terapii, ruxolitynib zapewnił redukcję wyczuwalnej długości śledziony i objawów przed i po przerwaniu leczenia. Po wznowieniu leczenia pacjenci mogli kontynuować stosowanie ruxolitynibu w dawce medianowej ≈10 mg dwa razy na dobę, a większość pacjentów nie wymagała kolejnej przerwy. Częstość występowania zdarzeń niepożądanych nie wzrosła po wznowieniu leczenia. Ponadto częstość przerwania leczenia po wznowieniu leczenia była porównywalna z częstością obserwowaną w całej populacji badanej. Należy zauważyć, że nie było dowodów na wystąpienie efektu odstawienia po przerwaniu leczenia ruxolitynibem w tej kohorcie pacjentów.
Profil zdarzeń niepożądanych ruxolitynibu u pacjentów z grupy ryzyka pośredniego był zgodny z wcześniej zgłaszanym u pacjentów z grupy ryzyka wyższego. Częstość występowania zdarzeń niepożądanych innych niż hematologiczne była podobna w obu grupach pacjentów, chociaż osoby z MF wyższego ryzyka zgłaszały wyższe częstości występowania zmęczenia (12,9% w porównaniu z 5,5%). Reaktywację półpaśca obserwowano w obu grupach, przy czym pacjenci z grupy ryzyka pośredniego zgłaszali wyższe częstości reaktywacji (8,0% w porównaniu z 3,6%).
U pacjentów z pośrednim ryzykiem MF uzyskano klinicznie istotne zmniejszenie rozmiaru śledziony i poprawę objawów, co było zgodne z wynikami uzyskanymi u pacjentów z grupy pośredniego ryzyka i wysokiego ryzyka włączonych do badania. W 24. tygodniu nieznacznie więcej pacjentów z pośrednim ryzykiem MF osiągnęło zmniejszenie długości śledziony wyczuwalnej palpacyjnie o 50% w stosunku do wartości początkowej niż u pacjentów z całej populacji (odpowiednio 63,8% w porównaniu z 56,9%); wskaźniki były podobne w 48. tygodniu (odpowiednio 60,5% w porównaniu z 62,3%). Ponadto podobny odsetek pacjentów w każdej kohorcie osiągnął zmniejszenie długości śledziony wyczuwalnej palpacyjnie o 50% w stosunku do wartości początkowej w dowolnym momencie (populacja ogólna, 69%; pacjenci z grupy pośredniego ryzyka, 77,6%). Mediana czasu do wystąpienia odpowiedzi śledziony była również podobna (odpowiednio 4,7 w porównaniu z 5,1 tygodnia). Podobnie odsetek pacjentów, u których osiągnięto klinicznie istotną poprawę objawów (≈30% do 40%), mieścił się w oczekiwanym zakresie i był zgodny z wynikami zaobserwowanymi w całej populacji JUMP (≈45% do 50%).